美國科學家稱,他們成功改進了Crispr-Cas9基因編輯技術,使其更安全、更精準。這對于將Crispr-Cas9技術應用于人類治療遺傳疾病或者修正基因錯誤而言非常重要。
他們的研究結果發(fā)表在最新一期的《自然》雜志上,恰值全球范圍內該領域的專家聚首華盛頓研討使用Crispr-Cas9技術編輯人類DNA的倫理問題之時;蚓庉嬙卺t(yī)學領域的應用前途無量,但是改變人類的DNA存在潛在的風險,而且面臨倫理困境。第一屆人類基因編輯國際峰會的議題之一就是探討這項技術發(fā)展的界限在哪里。
Crispr-Cas9技術是一種DNA剪切和粘貼方法,科學家近年來使用它在實驗室中定位并切除人類細胞中導致疾病的錯誤DNA。但這種方法并不完美,因為科學家發(fā)現它會切除掉過多的DNA。這種失誤的編輯過程會改變其他重要的基因,從而在無意中造成癌癥等災難性后果。
據英國廣播公司報道,美國哈佛?麻省理工博德研究所的科研人員相信他們已經通過改變Cas9酶的分子結構解決了這個問題。這一團隊表示,這種改良后的方法可以僅僅剪切掉目標DNA而保持其他的基因信息完好無損。
科研人員對Cas9的基本成分??氨基酸進行了調整,并發(fā)現這種調整提高了基因編輯技術的精確性,降低了剪切操作中“脫靶”的風險。科研人員利用改良后的方法反復在人類胚胎腎細胞上進行試驗后沒有發(fā)現任何剪切錯誤的情況。
英國圣安德魯斯大學基因修復專家馬爾科姆?懷特認為這種改良后的技術非常有潛力,他表示:“改良版本的Crispr-Cas9技術看起來更安全,在科學家想將其應用于修正人類基因缺陷時會大有用處。但是我們需要對這項技術進行更深入的研究,而關于何時應該使用基因編輯技術的倫理討論無疑將繼續(xù)!
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